Slimme boodschapper RNA moleculen op weg naar patiënten die hun eigen therapeutische eiwitten aanmaken
Nieuwe RNA moleculen ontwikkeld die controle toelaten over de dosis therapeutische eiwitten die aangemaakt worden in patiënten, wat gentherapie efficiënter maakt
Zullen patiënten in de toekomst hun geneesmiddelen zelf aanmaken? Dat zou mogelijk kunnen zijn door synthetische mRNAs (die coderen voor endogene eiwitten, antilichamen of andere therapeutische eiwitten, in de cellen van patiënten te brengen. Vooraleer dit mogelijk wordt, moeten er wel nog enkele belangrijke barrières overwonnen worden. Onderzoekers van het Massachusetts Institute of Technology (MIT) hebben - in samenwerking met onderzoekers van het laboratorium voor Gentherapie , onder leiding van CRIG group leader prof. Niek Sanders - één belangrijk obstakel overwonnen in dit futuristisch onderzoek. In hun recente publicatie in Nature Chemical Biology beschrijven ze synthetische mRNAs die met behulp van kleine, niet-toxische moleculen aan en af kunnen gezet worden. Hierdoor wordt het mogelijk om nauwkeurig te bepalen hoeveel therapeutische eiwitten een synthetisch mRNA produceert en ook om te beslissen wanneer de aanmaak van deze eiwitten moet starten of stoppen in de patiënt.
De methode kan ook ingezet worden in de strijd tegen kanker. Het bedrijf dat werd opgericht door de onderzoekers (Strand Therapeutics), ging aan de slag om de methode aan te passen voor kanker immunotherapie. Met behulp van RNA willen de onderzoekers circuits ontwikkelen die selectief immuuncellen stimuleren om kankercellen aan te vallen, ook als deze zich verspreid hebben doorheen het lichaam op moeilijk te bereiken plaatsen.
- lees de volledige publicatie in Nature Chemical Biology: "Small-molecule-based regulation of RNA-delivered circuits in mammalian cells"
- MIT news article (in het Engels) dat het onderzoek en de mogelijke toepassingen bespreekt